治療致命性肝病 FDA加速批准吉利德(GILD.US)小分子療法

智通財經APP獲悉，吉利德科學(GILD.US)宣佈，美國FDA已加速批准Livdelzi(seladelpar)與熊去氧膽酸(UDCA)聯合用於治療對UDCA應答不足的原發性膽汁性肝硬化(PBC)成人患者，或作爲單藥治療對UDCA不耐受的患者，但不建議患有或發展爲失代償性肝硬化的患者使用Livdelzi。根據新聞稿，Livdelzi是在鹼性磷酸酶(ALP)正常化、關鍵生物標誌物和瘙癢控制方面，與安慰劑相比表現出統計學顯著改善的首個療法。目前英國藥品和健康產品管理局(MHRA)和歐洲藥品管理局(EMA)正在評估Livdelzi的上市申請。

原發性膽汁性膽管炎是一種有潛在生命危險的肝臟自身免疫性疾病。ALP是一種膽汁淤積標誌物，可預測肝移植和死亡的風險。

Livdelzi爲一款口服的強效選擇性過氧化物酶體增殖物活化受體δ(PPAR δ)激動劑。PPARδ表達在肝臟的多種細胞類型中，臨牀前數據表明，它對調控膽汁酸合成、炎症、纖維化過程的多種基因有調節作用。該藥物曾於2019年2月獲得美國FDA授予突破性療法認定，用以治療PBC。該療法原由CymaBay公司所研發，吉利德科學在2024年2月與該公司達成總金額達43億美元的收購協議，進而囊獲此款療法。