新療法有望顯著緩解潰瘍性結腸炎症狀

一項新的試驗表明，一種實驗性的單克隆抗體療法似乎能緩解那些使用其他藥物治療無效的患者的潰瘍性結腸炎這一消化系統疾病。

一個國際研究小組週四在《新英格蘭醫學雜誌》上報道稱，這種名爲 tulisokibart 的療法使超過四分之一的患者症狀緩解，而服用安慰劑的患者中只有 1.5%症狀緩解。

潰瘍性結腸炎影響着超過 90 萬美國人，是炎症性腸病（IBD）的一種形式。這種疾病的確切病因尚不明確，但潰瘍性結腸炎可能會導致患者喪失能力，導致胃痙攣、腹瀉、體重減輕和直腸出血。

這項新試驗由正在研發 tulisokibart 的普羅米修斯生物科學公司資助。研究人員希望這種藥物能爲患者提供一種有價值的新治療選擇。

“這項研究的發現有望給潰瘍性結腸炎以及整個 IBD 的治療帶來顯著影響，”研究的資深作者斯蒂芬·塔根博士說。他是洛杉磯西達賽奈的醫學教授，也是西達賽奈炎症性腸病（IBD）中心的主任。

正如研究人員所解釋的，一種名爲 TL1A 的蛋白質似乎會使潰瘍性結腸炎加重

而圖利索基巴特被認爲是通過模擬針對 TL1A 的天然抗體的作用來起效的

“管理潰瘍性結腸炎通常需要採取個性化的方法，並依據患者對治療的反應持續進行調整，尤其是對於病情較爲嚴重的患者，”首席研究員布魯斯·桑茲博士指出，他是紐約市西奈山伊坎醫學院的醫學教授。

“圖利索基巴特提供了一種新的潛在治療方案，並填補了潰瘍性結腸炎治療中的一個關鍵空缺，”他在西奈山的一份新聞稿中說。

這項爲期 12 周的試驗涉及兩個隊列，都是長期服用類固醇或者其他常規及/或先進療法無效的潰瘍性結腸炎患者。

在第一個隊列中，135 名患者被隨機選擇接受靜脈注射圖利索基巴特（第 1 天 1000 毫克（mg），第 2、6 和 10 周 500 毫克）或“假”安慰劑。

研究人員報告稱，接受新療法的患者中超過四分之一（26.5%）在第 12 周病情得到緩解，而服用安慰劑的患者中這一比例僅爲 1.5%。

在第二個隊列中，桑茲及其同事首先讓 43 名患者接受一項專門設計的診斷測試，以評估他們使用圖利索基巴特的適用性。另外 32 名患者也在第一組患者中通過該測試被選中。

在 75 位接受新的“Dx 陽性”診斷評估的患者當中，31.6%的患者在第 12 周病情緩解，而接受安慰劑的患者中這一比例爲 10.8%。

研究的合著者德莫特·麥戈文博士稱，Dx 陽性測試在未來應該會非常有用。

“以前，我們只能給患者開我們認爲效果好的藥，但今後我們可以想象告訴患者，‘實際上，基因測試表明您更有可能對這種療法產生反應，’”在西達賽奈的 F. Widjaja 炎症性腸病研究所負責轉化研究工作的麥戈文說道。

在副作用方面，圖利索基巴特組有 46%的患者，安慰劑組有 43%的患者，出現了某種類型的“不良事件”，儘管大多數事件的嚴重程度被評爲輕度至中度。

這種新療法的不同之處在哪裡？

“與其他可能加劇炎症或抑制身體自然抗炎反應的 IBD 治療方法不同，我們的研究發現表明，圖利索基巴特可調節炎症和身體的抗炎機制，”塔根解釋說。“這種雙重作用可能會使潰瘍性結腸炎得到更平衡和有效的管理。”

他補充說：“圖利索基巴特是基於精準醫學的概念產生的。它有望同時具備抗炎和抗纖維化的作用；它代表了藥物開發和發現的一個潛在轉折點；並且可能會改變未來這種複雜疾病的治療方式。”

計劃開展一項 3 期試驗，將進一步檢查安全性，並測試圖利索基巴特在服用超過 12 周的患者中的有效性。