國邑L608獲紐西蘭覈准一期臨牀 挑戰硬皮症市場

國邑總經理甘霈。聯合報系資料照／業者提供

國邑*（6875）21日公告，吸入新藥L608已獲紐西蘭藥品及醫療器材安全管理局（Medsafe）、紐西蘭健康及殘疾倫理委員會（HDEC）同意進行一期人體臨牀試驗，適應症包含治療系統性硬化症相關雷諾現象和指端潰瘍（SSc-RP/DU），以及第一類罕病肺動脈高壓（PAH）。

總經理甘霈表示，根據L608在澳洲進行中的一期臨牀試驗發現，安全使用劑量仍有大幅提高的潛力，因此決定在紐西蘭同步開展另一項一期臨牀試驗，以減少等候前一臨牀完成的時間，並建立較高可能劑量的安全性、耐受性和藥物動力學數據，此舉將有助增加病患長期用藥的劑量調整空間，並且加速L608的後續開發時程。

甘霈指出，目前L608預計今年第3季完成澳洲一期臨牀後，挾孤兒藥法規優勢，今年度就會向美國FDA申請治療SSc-RP/DU的Pre-IND會議，諮詢二/三期臨牀規劃建議；因此，在紐西蘭新增的一期臨牀試驗是規劃達到更高的耐受劑量，擴展L608產品開發與病患長期使用劑量調整之彈性。

本次爲採取隨機、雙盲、安慰劑對照設計的一期臨牀試驗，評估以L608單次遞增劑量在健康受試者體內的安全性、耐受性和藥物動力學數據（PK），並找出最大耐受劑量（MTD），預計召收56人，並於明年上半年完成收案。

L608是以微脂體包覆伊洛前列素（Iloprost）的新劑型藥物，去年底獲得美國FDA授予治療系統性硬化症（SSc，俗稱硬皮症）孤兒藥資格。硬皮症是一種非常罕見的自體免疫系統疾病，而雷諾現象（RP）和指端潰瘍（DU）是硬皮症患者血管方面受影響的的主要臨牀特徵。SSc-RP/DU在美國並無任何治療藥物獲准上市，在歐洲則僅有一項上市的注射藥物，需於醫院接受治療，存在未滿足的醫療需求。

根據Sheer Analytics and Insights的研究資料，2020年全球硬皮症藥物市場規模爲18億美元，預估2031年可達43億美元，年複合成長率超過8%。