2021年,高中學歷父親自學制藥,救治絕症兒子,如今怎麼樣了?

無論是西醫,還是中醫,都非常注重“藥到病除”的治療原則。如果一種疾病壓根沒有可以對症治療的藥物,恐怕就算是請來諾貝爾生理學或醫學獎的科研大牛,也沒辦法達到妙手回春的效果。

讓人感到悲哀的是,目前全球還有7000多種罕見病沒有有效治療方案,罕見病患者只能在無盡的絕望中度過餘生。

2021年因爲“自學制藥”登上熱搜的徐偉,就是一位不幸的罕見病患者家屬。2019年6月6日出生的小顥洋是徐偉第二個孩子,這個生日聽起來非常吉利的小男孩,命運卻非常坎坷。

在小顥洋出生後第六個月,他被診斷出患有一種名叫“門克斯綜合徵”的罕見病,醫生說他很有可能活不過三歲。那麼,小顥洋現在怎麼樣了呢?

一、“缺銅男孩”的悲慘命運

20世紀60年代,美國著名兒科神經學家門克斯在臨牀過程中,發現一位嬰幼兒患者的髮質非常糟糕,就像成年人染髮受傷了一樣。

並且這位嬰幼兒患者連翻身、抓握這些簡單的運動都完成不了,運動能力和同齡人差距非常明顯。經過深入研究,門克斯最終判定這是一種由基因缺陷導致的“缺銅症”。

雖然徐偉也不相信寶貝兒子會患上這種全球發病率35000分之一的罕見病,但是多家權威醫院的檢查結果都證實了這一點。

“早發現早治療”的道理大家都懂,可問題是門克斯綜合徵卻沒有成熟的治療方案,大多數醫生都建議用“組氨酸銅”試一試運氣。

組氨酸銅是一種可以直接被人體吸收利用的“銅補充劑”,它的研發成本相對其他藥物低很多,但是由於國內沒有藥廠願意生產這種“小衆藥”,徐偉只能託朋友從國外代購。

徐偉原本以爲只要自己肯花錢,進口藥一定可以讓小顥洋恢復健康,可是一場“口罩”危機卻改變了一切。

2020年很多朋友連菜都買不到,進口組氨酸銅簡直比黃金還珍貴,徐偉甚至還給小顥洋用過一段時間過期藥。“過期藥用完了該怎麼辦呢?”

心急如焚的徐偉起初想找藥廠求助,可是人家藥廠是講究投入產出的企業,雖然他們很同情徐偉的遭遇,但是藥廠也沒辦法單獨爲小顥洋生產一種藥物。

如果是一般人走到這一步可能已經放棄了,可是愛子心切的徐偉卻不忍心放棄兒子的生命。既然藥廠無能爲力,那就自己動手解決問題。別看徐偉只有高中文化,可是他的學習動力卻出奇地強。

爲了鑽研組氨酸銅的合成知識,徐偉僅用一個多月就看完了五六百篇科研論文,碰到那些純英文的論文,他就用翻譯軟件一個單詞、一個單詞地翻譯。

看完以後他又把那些關鍵步驟,用中文整理成詳細的實驗手冊,不知道的人還以爲他是哪家科研所的專業研究員。

可能是徐偉的父愛打動了上天,正當他發愁沒有實驗場地的時候,一家上海醫藥企業表示願意給徐偉提供“共享實驗室”。雖然共享實驗室的綜合成本高達每天1.4萬餘元,但是對於巧婦難爲無米之炊的徐偉來說這的確是至關重要的幫助。

在2020年8月18日徐偉採購的實驗材料全部送到了位於上海的共享實驗室,他在這裡通宵達旦合成出了第一批組氨酸銅。

徐偉並不確定這批“試驗藥”的療效,但是生怕耽誤兒子病情的他,還是決定回雲南完成後續的實驗。

二、熟能生巧的自學天才

衆所周知,絕大多數靜脈注射類藥物都需要通過無菌檢測,可是徐偉壓根沒有這方面的實驗條件,所以他只能小心翼翼地賭運氣。

在雲南老家徐偉根本找不到做實驗的小白鼠,他只能從農貿市場買了三隻小兔子試驗第一批組氨酸銅的藥效。

徐偉只學了一些化學合成的基礎知識,他並沒有任何醫學常識,第一次試驗毫無意外地失敗了:三隻小兔子沒一個活下來。

不甘心的徐偉又買來幾隻稍微大一些的兔子做實驗,好不容易琢磨出了讓兔子保持存活率的劑量。

兔子和人的生理差距非常明顯,徐偉擔心在兔子身上取得的實驗結果不靠譜,於是乾脆拿自己當起了“小白鼠”。作爲一家四口的頂樑柱,徐偉這種以身犯險的決定遭到了妻子、父母的一致反對。

家人們確實非常渴望小顥洋能夠用上治療門克斯綜合徵的藥物,但是他們更擔心徐偉遭遇不測。

徐偉確實是一位偉大的父親,他沒有害怕藥物不良反應的風險,堅決地把那些藍色藥劑注射到了血管裡。幸好徐偉最後安然無恙,要不然我們也不知道小顥洋接下來的生活該怎麼辦。

在確定好合適的劑量以後,徐偉開始給當時只有兩歲三個月大的小顥洋按時注射組氨酸銅。在“口罩”肆虐的那段日子裡,小顥洋靠着父親自制的300多針組氨酸銅度過了“斷藥危機”。

更讓人佩服的是,徐偉後來還自費兩萬元在家裡建設起了“父愛實驗室”,開始研究一種國外都沒有批量生產的“伊利司莫銅”。

公開資料顯示,“伊利司莫”是美國一家知名藥企研發的小分子藥物,截至2022年有關它的臨牀試驗只進行了9次。美國藥企當初研發“伊利司莫”主要是用於“靶向抗癌藥物”。

徐偉通過查閱國外論文發現,“伊利司莫”和組氨酸一樣可以和銅離子結合,並且“伊利司莫”運載銅離子的能力更強,所以他就研發出了“伊利司莫銅”這種創新藥。

高中畢業生自學藥物合成知識已經很不容易了,更何況徐偉還鑽研出了“伊利司莫”治療門克斯綜合症的技術,這位“父愛科學家”很快得到了全國網友的關注。不過讓人感到意外的是,一些醫藥行業的業內人士卻對徐偉的做法提出了質疑。

三、難以複製的奇蹟

裴立東是智慧芽全球新藥情報庫的負責人,長年關注罕見病藥物研製的他遇到過很多像徐偉一樣救子心切的父母。

按照裴立東的說法,曾經有藥廠開價200萬元承諾可以給一位罕見病患者研製“特效藥”,可是最終這筆“救命生意”卻引發了對簿公堂的糾紛。新藥研發涉及非常複雜的專業知識和產權問題,裴立東認爲徐偉就是一個“奇蹟”。

病痛挑戰基金會秘書長馬滔向也不看好徐偉的做法。就拿徐偉自制的“伊利司莫銅”來說,這種利用其他藥企專利技術開發的創新藥,原則上應該獲得相關藥企的專利許可。

如果那家美國藥企起訴徐偉的話,這位偉大的父親很難避免高額賠償。

特別需要注意的是,在“藥神父親”的事蹟傳遍全網以後,很多不負責任的自媒體誇大了徐偉自制藥的功效。前面我們已經提過,門克斯綜合徵屬於基因缺陷疾病,無論是組氨酸銅,還是“伊利司莫銅”,都只能起到“治標”的效果。

根據媒體報道,目前雲舟生物、蘭亭生物和九二〇醫院等多家醫療機構,正在聯合開展一項門克斯綜合症基因治療實驗。深受社會輿論關注的小顥洋,正是這項創新技術的第一位體驗者。

如果基因治療技術取得成功的話,不僅小顥洋可以徹底擺脫“卻銅男孩”的困擾,而且全世界門克斯綜合症患者也有了得救的希望。

全面解封以後,徐偉已經關閉了自家的簡易實驗室,他完全可以憑藉社會各界的力量治療小顥洋的疾病。

不過徐偉並沒有忘記那些曾經關注、支持他的罕見病家屬,按照徐偉的說法他準備成立一個共享實驗室,如果將來有罕見病家屬需要自制藥物,他願意提供力所能及的幫助。

徐偉當然清楚這種自制藥物的安全風險和法律隱患,但是作爲一個罕見病患兒的家屬,他更能體會那些求醫無門的父母有多焦急。

業內人士只能從專業的角度考慮問題,他們不明白罕見病家屬那種義無反顧的決心。

徐偉並不是什麼“藥神”,他也不想做萬衆矚目的“合成藥天才”,但是面對急需藥物治療的兒子,這位父親沒有退縮的理由。

小顥洋之所以能獲得社會各界的關心,完全是因爲徐偉這種不拋棄、不放棄的偉大父愛。

結語

藥品研發是一個非常費時、費錢的工作,任何現代化藥企都不會專門爲小顥洋這種罕見病患兒研發藥物。

在“口罩”特殊時期,徐偉只有靠頑強的毅力鑽研藥物合成知識,這種賭運氣的做法確實不值得其他罕見病家屬學習。

那麼,你覺得我們究竟該怎麼解決罕見病藥物研發緩慢的問題呢?歡迎在評論區留言討論,喜歡我們的文章,麻煩大家點個關注哦!