遺傳疾病有救了？! 美科學家發表突破性DNA編輯技術

DNA雙股螺旋。(圖\Shutterstock)

美國研究機構的科學家最近發表最新突破性基因編輯技術，有望能治療各種源自基因突變的遺傳性疾病，如天生眼盲和鐮狀紅血球貧血症等。

目前已知上萬種人類基因變異和疾病有關，鐮狀紅血球貧血症就是DNA雙股螺旋中出現點突變(point mutation)，也就是鹼基配對出現錯誤，現在科學家說可使用改良的基因編輯技術Crispr-Cas9解決這個問題。

這個新技術來自哈佛麻省理工博得研究中心(Broad Institute of MIT and Harvard)，發表這技術的人之一、化學和分子生物學家David Liu說，正在利用這種技術試圖找出血液疾病、遺傳性耳聾和眼盲，以及其他神經疾病等的治療方法。

這個Cas9新技術利用核糖核酸(RNA)將工具引導到有問題的DNA區塊，注射單白質解開該區的架構，再用特製的酶以化學的方式改掉錯誤的鹼基。和過去基因編輯技術最大的不同是，這個Cas9的蛋白質無法切斷兩個基因鏈，只是在相對的鏈上、靠近有問題的區域附近劃出刻痕，誘使DNA內部的鹼基回覆正常的配對。

其團隊已利用這技術改變了遺傳性血鐵沉積症(haemochromatosis)病人細胞樣本中的基因突變，但Liu表示還需要更多研究和努力纔可真正用來治療病人，例如需要測試機器是否安全、衡量對動物和病人的益處和副作用等。

倫敦研究機構Francis Crick Institute的教授Robin Lovell-Badge說，雖然需要做更多研究確保安全和效率，但目前已證實50%有效、相當令人佩服，也是令人非常興奮的發展。