基因精準寫入！這項新技術給遺傳性疾病帶來新希望

基因工程技術是現代生物技術發展的前沿，有着廣泛的應用。例如很多遺傳性的疾病都是因爲基因突變導致，需要通過基因工程的手段來開發相關藥物，進行鍼對性的治療。中國科學院動物研究所研究團隊開發的逆轉座子基因工程新技術，首次實現了以RNA爲媒介的基因精準寫入，有望爲遺傳病、腫瘤等疾病帶來更高效、更安全、更低成本的全新治療方式。這一成果今天（8日）在國際學術期刊《細胞》在線發表。

據介紹，基因治療需要利用基因工程技術來治療基因突變所引起的疾病。不過，人體由幾十萬億個細胞組成，每個細胞裡又有幾十億個鹼基對，怎麼樣才能把正常的遺傳信息，精準地放到一個特定的基因組位點，是目前基因工程領域所面臨的挑戰。中國科學院動物研究所此次開發的逆轉座子基因工程新技術，首次實現了以RNA爲媒介的基因精準寫入。這項技術能夠在多種哺乳動物細胞系、原代細胞中實現大片段基因高效精準整合，與DNA療法相比，以RNA爲媒介會更加安全和有效。以此爲基礎，有望爲遺傳病、腫瘤等疾病帶來全新的治療方式。

中國科學院動物研究所研究員 李偉：比方對於腫瘤的患者，現在治療的方式比較煩瑣，需要在體外收集患者的細胞，對這些腫瘤細胞進行改造，把改造好的細胞再回輸給患者。未來利用這一代技術，我們就可以開發全新的治療方式和藥物，直接把這個基因製劑注射到他的體內，就像我們現在的疫苗或者靜脈輸液一樣，一次性在患者的細胞裡寫入遺傳信息，來實現一個更加通用、更加高效、更加低成本的治療的方式。

（總檯央視記者 任梅梅 苗毅萌）

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