《興櫃股》仁新青少年斯特格病變臨牀二期24個月數據正向

STGD1的發病率爲萬分之一，是最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國約影響3萬人，目前仍無藥可醫，在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。LBS-008已取得FDA快速審查認定(Fast Track Designation)，LBS-008極有可能成爲全球首個STGD1覈准藥物，搶攻龐大市場商機。

LBS-008臨牀二期試驗召收13位STGD1患者，其中12位受試者完成24個月的治療。本次進一步對這13位受試者進行基因型分型，發現有11位(85%)皆帶有嚴重致病或可能致病的ABCA4變異基因。儘管這些病患有着同樣嚴重的變異基因，仍有42%的受試者(12位中有5位)在接受24個月治療期間並未產生視網膜萎縮區域(DDAF)，且自發熒光病變區域(QDAF)亦未產生變化，此一成果在惡化快速的青少年STGD1實屬不易。

另7位受試者在24個月的不同時間點出現DDAF，其中有4位受試者在第12個月後才發展出DDAF，且此7位受試者在第24個月的DDAF平均增長面積爲0.51mm2，此增長速率亦明顯較疾病自然史研究之數據緩慢。

此外，進一步分析發現，有6位STGD1患者在加入臨牀二期試驗前的平均雙側最佳矯正視力(BCVA)爲每年損失10個字母，然而在24個月的治療期間，此6位受試者平均雙側最佳矯正視力(BCVA)僅約當每年損失1.9個字母。在基因型－表現型關係的分析發現，具有相同ABCA4突變的兄弟姐妹受試者，他們的病變(QDAF、DDAF)增長率與最佳矯正視力(BCVA)惡化速度皆不同，顯示相同的基因型並不一定有相同的疾病進程。

同時，透過一項新型的病變大小量化方法針對臨牀二期試驗的視網膜影像資料進一步分析顯示，有8位受試者的12隻眼睛在試驗開始時黃斑部已出現DDAF，與正進行中的臨牀三期試驗受試者相似，且在試驗期間，這些受試者的DDAF佔黃斑部的面積始終保持在7%以下，且DDAF的增長在第16個月後停止，與視力趨於穩定之情況一致。