天價「1億」血友病基因治療 健保署盼獲藥證後半年納保

衛福部健保署長石崇良表示，用於治療18歲以上患有重度或中重度B型血友病藥物，藥價一劑高達一億元，目前已進入平行審查機制，期盼通過藥證後半年內完成健保給付。記者沈能元／攝影

衛福部健保署今天主辦「APEC醫療科技評估與永續全民健康覆蓋工作坊」，共有來自12個國家專家與會。健保署長石崇良表示，健保署於今年1月成立健康政策與醫療科技評估中心（CHPTA）肩負平行審查、加速新藥送審及暫行性支付藥物三大目標，其中已有6項藥物納入平行審查機制，包括用於治療18歲以上患有重度或中重度B型血友病藥物，該藥物藥價一劑高達一億元，期盼通過藥證後半年內完成健保給付。

石崇良說，在全民健康覆蓋目標下，如何於有限財務給付基因治療等一次性高價藥物，這是一大難，CHPTA成員將會納入專家、病友、付費者、醫療服務提供者等利害關係人共同溝通、研議，並預計於明年成立獨立行政法人「國家醫療科技評估中心」建構充足評估能力。

石崇良說，CHPTA共肩負三大初期目標，第一、平行審查機制，此爲針對臨牀缺口且有醫療迫切需求藥品，在申請藥證的同時，也可以申請健保給付，希望通過藥證後半年內完成健保給付。目前已有6項藥物納入平行審查機制，包括用於治療18歲以上患有先天缺乏第九凝血因子，爲重度或中重度B型血友病，且無第九因子抗體病史病人的藥物Hemgenix（etranacogene dezaparvovec），該藥價一劑高達一億元。

其次，治療複發性或難治性多發性骨髓瘤成人病人的Elrexfio（elranatamab）藥物，適用於單方治療先前曾接受至少三種療法，包括一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調節劑、和一種抗CD38單株抗體，並在最後治療顯示疾病惡化的病人。

以及治療呼吸道融合病毒（RSV）的新生兒或未滿1歲嬰兒的Beyfortus（nirsevimab-alip）單株抗體藥物、治療肺動脈高壓的Adcirca（tadalafil）、治療局部晚期或轉移性非小細胞肺癌成人病人藥物Augtyro（repotrectinib）、治療慢性期慢性骨髓性白血病藥物Botki（bosutinib）。

石崇良指出，CHPTA第二目標爲加速新藥審查速度，預計現行一個月開一次半天的會議，加速爲一個月開一次的整天會議，上下午分爲癌藥跟其他新藥組，此爲在行政作業的重大改革。

第三目標爲收集新藥真實世界數據，包括相關文獻及臨牀實際證據等，以便進行科技醫療評估，並估算財務衝擊納入暫行性支付，目前共有8款藥物，包括8款癌藥及2款新藥，如治療局部晚期或轉移性肝內膽管癌、轉移性之非小細胞肺癌、高危險神經母細胞瘤、治療全身型急性發作膿皰性乾癬等藥物，並於2年後評估療效如何，以便續排除暫行性支付或擴大健保給付。

石崇良說，健康政策與醫療科技評估中心未來將會成立獨立的行政法人，目前已完成「國家醫療科技評估中心法人條例草案」送到行政院，審查後送立法院審議，期盼下半年經立法院討論通過立法，明年下半年或後年可望掛牌運作。

石崇良說，此法人規模會逐步擴大，如2018年後的醫療科技評估就超過100億元，未來隨着新藥快速上市，尤其有些新藥臨牀試驗爲1、2期，需要後續的實證資料蒐集與評估，規模會持續擴大。