基因療法造仿生視網膜！ 「黑蒙」患者恢復視力獲新生
▲美國團隊利用基因療法，成功讓「先天性黑蒙症」患者恢復部分視力。（示意圖／本報資料照，與本文當事人無關）
「萊伯氏先天性黑蒙症」（LCA）治療法出現重大突破！美國賓夕法尼亞大學（University of Penny）的班奈特（Jean Bennett）和研究團隊透過「基因療法」，以幹細胞培養出不會受到人體排斥的「仿生視網膜」（基因代號RPE65），取代產生病變的視網膜，成功讓患者恢復部分視力，使其不再需要靠着柺杖行走，也不會產生副作用。
據11日出刊的「國家地理雜誌」(National Geographic)報導，16歲的瓜迪諾(Christian Guardino)是一名LCA患者，由於這種疾病並無有效的治療方式，所以他從小就必須拄着柺杖走路；不過，他於4年多前進入賓州的伊索眼科醫學研究所治療，透過獨特的「基因療法」，已於今年1月間恢復部分視力，不再需要拐杖就能自行走動。
報導指出，班奈特和其研究團隊透過基因改造，並以人體的幹細胞培養出「仿生視網膜」，再利用生體醫學植入技術，替換有缺陷的視網膜細胞，且不會引起人體排斥，造成的副作用極低。班奈特說，「病患自從接受基因療法後，得以在夜間行走，採買雜物、或是認得別人的臉，這些都是之前無法做到的」。
據瞭解，這種革命性療法是團隊20年來的研究結晶，且是針對「萊伯氏先天性黑蒙症」（LCA）；此病症是爲13個基因中的任一個發生缺陷所引起的視網膜色素病變，嬰兒期即出現眼球震顫，會造成視力嚴重喪失，並在20、30多歲就會惡化成完全眼盲。