血液疾病－罕病骨髓纖維化 影響力不容小覷！

臺大醫院血液腫瘤科主治醫師侯信安

長期腹痛及異常腫大、胃口不好、易喘易累、夜間盜汗及貧血等症狀的人要當心，可能罹患罕見的「骨髓纖維化」。有上述症狀，不可輕忽，錯失最佳治療期，嚴重影響到生活。

骨髓纖維化爲罕見後天疾病。由於骨髓是人體造血工廠，一旦出現問題，正常的造血幹細胞不能有效製造血球，須利用其他器官來代償製造，如：脾臟或肝臟。因此器官將異常腫大。病患最明顯的病症，是脾臟腫大到壓迫其他器官，造成腹痛、食慾不振、胸悶、易喘易累等併發症，嚴重者將無法正常作息，影響生活品質、工作表現及生存意願。

在國外每10萬人中，就有0.5至1人罹病，臺灣每年新增個案數估約150人，好發在50～60歲中高年齡層，大部分根據臨牀表現就可合理懷疑，但皆須更進一步接受骨髓檢查才能確診。

骨髓纖維化早期不易診斷，晚期症狀會越發嚴重，病患長年受疾病所苦，更甚者，可能轉化爲急性白血病，危及性命。以往傳統治療包括化學治療藥物、輸血、脾臟放射治療及脾臟切除手術等，能暫緩病患的痛苦與不適；骨髓幹細胞移植是唯一可治癒的方式，但病患年齡層偏高，僅不到10%可接受移植，且有高排斥及感染風險，並不是人人都適合。

近年醫學分子技術進步，已有標靶藥物可進行治療，目前已通過美國食藥署、歐盟及臺灣衛生署覈准或在臨牀試驗中，對患者是一大福音。但口服藥物需長時間服用，才能持續有效改善病況，醫療費用往往是極大負擔，日後若健保能覈准補助，降低病患經濟壓力，幫助中高危險羣病患獲得妥善照護與醫療資源，病患可以改善症狀且延續生命，纔是最好的醫療照護。

（諮詢醫師／臺大醫院血液腫瘤科主治醫師侯信安，本衛教訊息由臺灣諾華協助刊登）