我國自主創新藥研究獲國際機構認定，有望助力罕見病治療

新京報訊 據中國科學院消息，近日，中國科學院院士、杭州醫學研究所研究員譚蔚泓領銜，研究員劉湘聖、謝斯滔等組成的團隊與杭州醫學所眼科研究中心、溫州醫科大學教授吳文燦團隊聯合研發的創新藥物——核酸適體偶聯藥物（ApDC）成功獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）孤兒藥認定。這是全球首個獲得FDA孤兒藥認定的核酸適體偶聯藥物。這不僅是中國科研團隊的重要突破，也有可能爲全球眼部腫瘤罕見病患者帶來全新的治療希望。

孤兒藥是指專門用來治療罕見病的藥物。美國FDA專門設立的“孤兒藥認定”機制，對孤兒藥的研發提供一系列政策支持如加快審批、稅收減免等。此次ApDC獲得FDA孤兒藥認定，不僅意味着它的療效和安全性等科學價值得到了權威機構的認可，還將極大地推動它的臨牀轉化。

葡萄膜黑色素瘤發病部位位於眼睛的葡萄膜，是不常見卻極爲兇險的眼部腫瘤。葡萄膜黑色素瘤早期症狀往往不明顯，確診時許多患者已進入晚期。更嚴重的是，這種腫瘤極易通過血液擴散，尤其是轉移到肝臟，一旦發生轉移，患者的平均生存期不足一年。

目前，全球針對原發性葡萄膜黑色素瘤的治療主要依賴手術、放療等傳統方式，儘管在短期內能夠一定程度上控制病情，但這些療法常對眼組織造成不可逆損傷，嚴重時甚至導致失明，且難以有效防止腫瘤轉移的發生。

此次研發的ApDC藥物正是針對這一需求的突破性創新藥物。作爲智慧型藥物，ApDC堪稱眼癌治療領域的“黑科技”，針對眼部罕見的惡性葡萄膜黑色素瘤、肝轉移腫瘤等疾病，能夠精準攻擊癌細胞，副作用少，安全性高。

它的創新點在於使用核酸適體這一靶向分子，精準鎖定癌細胞並釋放藥物，“毒性藥物”作爲子彈頭，一旦找到目標，攜帶的藥物便被精準釋放到腫瘤細胞中，從內部摧毀癌細胞，減少對健康組織的傷害，實現更高效、更安全的治療效果。

“團隊的大量動物實驗研究結果表明，研發的這款ApDC藥物不僅能夠高效抑制眼原位腫瘤生長，還能顯著降低肝、肺、骨及腦部的腫瘤轉移風險，展現出非常優異的抗腫瘤效果。”研發團隊負責人介紹，“下一步我們將推進臨牀試驗，爭取早日投入實際應用，爲更多患者帶來生命的轉機。”

編輯 白爽