臺大、中研院聯手! 國科會:臺灣幹細胞研究領先國際
臺大、中研院組成的研究團隊,利用「暫時性基因救援」,從龐貝氏症患者的纖維母細胞,製作出國際上第一個被認可的龐貝氏症(Pompe disease)誘導性多能幹細胞,並在2011年發表於國際遺傳學知名期刊《Hum Mol Genet》。國科會26日召開記者會表示,幹細胞已成爲臺灣在國際上極具特色,且領先的研究領域。
幹細胞領域極具生技開發價值,過去日本的學者中山伸彌(Shinya Yamanaka)曾因發明誘導性多能幹細胞(induced pluripotent stem cells,iPSC),在2012年獲得諾貝爾醫學生理獎,顯示技術對促進人類健康有重大影響。
國科會指出,國內研究團隊利用「暫時性基因救援」方式,從龐貝氏症患者的纖維母細胞,成功地製作出國際上第一個被認可的龐貝氏症(Pompe disease)誘導性多能幹細胞,並在2011年發表於國際遺傳學知名期刊《Hum Mol Genet》。
臺大、中研院聯手的研究團隊則表示,相較其他國家,龐貝氏症在臺灣有較高的發生率,目前雖能利用基因重組酵素治療,但對晚期疾病以及橫紋肌的治療效果有限,以致病人與家屬承受極大痛苦。
研究團隊指出,其建立的龐貝氏症iPSCs,可忠實重現龐貝氏症的細胞表現型與病理特徵,因此正利用這個「人類龐貝氏症的iPSCs」,從中篩選具有減少細胞凋亡作用的化合物,作爲可能的治療藥物。