帕金森病治療取得新進展,幹細胞療法在上海再獲突破

1月7日,記者從上海市東方醫院獲悉,中國首個誘導多能幹細胞(iPSC)衍生細胞療法治療帕金森病取得了突破性進展。受試者在參加臨牀試驗12個月後的測試結果顯示,其運動能力及生活質量較治療前有了顯著改善,帕金森病量表12個月評分減少超過20分。

上述臨牀研究由上海市東方醫院劉中民教授團隊與士澤生物聯合獲批開展,這也是國內首次採用人自體iPSC來源的亞型特化多巴胺能神經前體細胞替代性移植治療帕金森病,研究顯示出較好的臨牀治療安全性和有效性。

近年來,隨着全球科學家對神經系統可塑性和神經再生方面的深入研究,幹細胞療法已成爲當前國際上的研究熱點。劉中民認爲,該療法有可能逆轉帕金森病的惡化病程,爲我國帕金森病臨牀治療增添新策略。

帕金森病是一種常見的中老年中樞神經系統退行性疾病,患者具有的運動與非運動症狀是其顯著的臨牀特徵。流行病學調查研究顯示,歐美國家60歲以上帕金森病患病率爲1%,我國65歲以上人羣患病率爲1.7%。我國是世界上帕金森患者最多的國家,估計到2030年,我國帕金森患者人數將上升到494萬人,幾乎佔到全球帕金森病患病人數的一半。

上海市東方醫院功能神經外科主任吳景文教授介紹,目前帕金森病的治療方法主要是藥物治療和手術治療。藥物療效在3~5年後就開始減退並出現很多不良反應。外科手術治療費用較高、適用範圍有限,手術創傷較大。相對於傳統藥物和手術等治療方式,iPSC細胞分化的多巴胺神經前體細胞的替代治療是一種全新的治療模式,有望爲治療帕金森病帶來新的希望。

在國外,已經有很多學者開展了多項iPSC細胞衍生的多巴胺能祖細胞治療帕金森的臨牀前研究。靈長類動物的試驗表明,iPSC細胞治療帕金森病是安全有效的,其結果對於將來的細胞移植療法的臨牀轉化具有重要的指導意義。據新英格蘭雜誌上發表的一篇文章報道,1例患病10年的帕金森患者接受植入了iPSC來源的多巴胺能神經元,研究結果顯示,移植的多巴胺能神經元在患者腦內存活併發揮治療作用。

上海市東方醫院與士澤生物合作的研究團隊聯合開發了自體iPSC來源的多巴胺能神經前體細胞注射液,並完成了包括中國首例在內的多例中重度帕金森病患者的幹細胞治療臨牀研究,取得了功能性逆轉帕金森病的突破性成果。

“iPSC是再生醫學領域的一項開創性的技術,”吳景文表示,由於幹細胞具有多向分化潛能和自我更新的特性,通過細胞移植來治療包括帕金森病在內的病症,已成爲科學界的一個趨勢。

iPSC細胞療法並非僅可用於帕金森病。2024年10月,士澤生物宣佈完成逾億元B1輪市場化融資。本輪融資將用於士澤生物臨牀級iPS衍生細胞藥治療神經系統疾病管線的完善,進一步開展臨牀研究以及推進多項註冊臨牀試驗。11月,士澤生物宣佈,已經聯合東方醫院完成全球首例漸凍症入組治療,採用自主開發的iPSC衍生細胞新藥,該新藥已獲FDA孤兒藥資格,此臨牀研究是我國首個獲批的iPSC衍生細胞藥物治療漸凍症項目。

上海市東方醫院名譽院長、上海市幹細胞臨牀轉化研究院院長劉中民教授告訴記者,近年來,同濟大學及其附屬上海東方醫院與士澤生物聯合獲批進行兩項國家級幹細胞臨牀研究項目治療重大神經系統疾病,均爲中國首例或全球首例。

幹細胞在醫學界被稱爲“萬用細胞”,幹細胞與再生醫學也被譽爲全球第三次醫療革命。近年來,隨着全球科學家對神經系統可塑性和神經再生方面的深入研究,幹細胞療法已成爲當前國際上的研究熱點。目前,臨牀試驗中應用較多的幹細胞類型,包括間充質幹細胞、神經幹細胞、胚胎幹細胞和iPSC等。

最新的消息是,2025年1月2日,國家藥監局通過優先審評審批程序附條件批准艾米邁託賽注射液上市,這是我國首款獲批的幹細胞治療藥品。此前不久,也就是2024年12月18日,美國食品藥物監督管理局(FDA)批准Mesoblast公司研發的細胞療法Ryoncil上市,成爲美國首款批准的間充質幹細胞療法。

前瞻研究院數據顯示,截至2024年10月,我國共有148例幹細胞藥物臨牀研究申請(IND)獲受理,106例已獲批。其中,間充質幹細胞(MSC)藥物合計78例,佔比73.6%,是幹細胞藥物研發最主要的細胞類型;iPSC來源功能細胞的幹細胞藥物已有10例獲批。

不過,並非所有醫療機構都可以開展幹細胞臨牀研究,我國幹細胞行業的臨牀批准開展及轉化應用是由我國國家衛健委及國家藥監局備案批准及許可審批的雙軌制進行管理的。